SMA病友
」 SMA 脊髓性肌肉萎縮症 健保
罕病SMA藥物全給付 至今近200人受惠 病友迎重生奇蹟
衛福部健保署今年8月全給付「脊髓性肌肉萎縮症（SMA）」背針及口服藥物，不少病友終於等來重生奇蹟。根據健保署統計，截至今年到9月底，國內共有195名患者使用健保藥物，其中1人就是生命之窗慈善協會理事長李怡潔。接受了4次健保治療的她，運動功能已明顯進步，21日舉辦感謝宴，感謝健保署長石崇良給他們意想不到的支持，讓病友看到了不一樣的健保署。生命之窗慈善協會21日舉辦「重獲新生感謝宴」，李怡潔表示，自己體會過SMA無藥可醫的絕望、見證過治療奇蹟的發生，也終於讓幾乎所有SMA病友取得了救命藥。在倡議過程中，有部分病友因等不及而永遠地離開，令她深感心痛與遺憾。石崇良表示，多數的罕病病友無法選擇自己的人生，SMA的藥物提供了改變的機會，但藥物相當昂貴，一般家庭難以支付。健保署2020年開始支付SMA用藥，當時一年的藥費要500～600萬，只有有限的病友可以用。去年4月開始放寬，並在8月通過第一個基因治療的藥物，每針要價4900萬。「大家覺得該不該？我也在問自己這個問題」。石崇良反覆思考，4900萬的藥，健保付不付得起？但轉念一想，台灣有2300萬人，每人出2塊，不就可以買一支？這一支藥，可以改變一個人、一個家庭，更重要的是，讓大家對未來充滿希望。科學進步的結果，就是改變人生和命運。到了今年8月1日，SMA的藥物幾乎全給付，按照仿單，開放病友使用，他向全國的付費者表達感謝。對於今年8月全給付SMA背針及口服藥物，李怡潔感性地說，「謝謝署長給我們意想不到的支持，讓我們看到不一樣的健保署」。她姊姊也代她向大家深深鞠躬，期盼有更多SMA病友接受治療後，能改善病況，創造更多生命的奇蹟。
立委陳昭姿再爆衛福部「還有3司長」涉霸凌 臉書曝基層致謝：謝委員主持公道
近日發生的勞動部勞發署北分署公務員霸凌輕生案，成為引爆公部門基層人員反抗職場霸凌的火苗。繼海科館、疾管署、北市社會局陸續爆出職場霸凌事件後，有立委表示近日陸續接獲霸凌投訴，衛福部內恐怕還有「至少3名司長」涉及職場霸凌，點名衛福部長邱泰源稱，「不要袒護，要加油趕快查。」根據《ETtoday新聞雲》報導，民眾黨籍立委陳昭姿今（21）日上午在立法院衛環委員會質詢時，出示匿名粉專的文章，質疑衛福部主任秘書兼社保司司長劉玉娟有霸凌行為，劉玉娟立即否認回應「這不是我」，衛福部部長邱泰源也表示被指控者的背景與劉玉娟不符。事後，陳昭姿在SMA病友活動中受訪解釋，劉玉娟案件是民眾直接陳情，和粉專文章不是同一案件。陳昭姿宣稱，陳情人指劉玉娟是「長期霸凌案件」，在她到衛福部任職之前，還在健保署台北業務組時期就發生。陳昭姿抱怨邱泰源上午面對質詢，馬上用「工作認真」來回答，但「工作認真」和「有沒有霸凌」根本是兩件事，認為邱泰源不應該袒護。陳昭姿指出，就她目前掌握，衛福部至少有3名司長涉及霸凌，除了社保司的陳情，另有粉專貼文揭露的司長，其他委員辦公室透露另一名司長也涉及職場霸凌，還指出：「很遺憾，我目前看到都是女性。」陳昭姿今早揭露臉書粉專貼文發布於2023年6月，指稱該名司長在外標榜「年輕優秀」，實際上是霸凌下屬的無良長官，不分平日、假日，以口頭或Line交辦工作，並要求所屬24小時待命聽候指示，導致同仁們無時無刻無法得到喘息，精神上幾近崩潰，自己則早早下班，完全不用負責。至於本則貼文所涉及之司長身份，陳昭姿強調「已經交由邱泰源調查。」該貼文下有網友點名是霸凌者指的是心健司長，但當時的心健司長現已調往健保署任職。健保署長石崇良受訪表示，健保署目前也在了解署內霸凌情況，至於網友所提的情況，還會進一步瞭解。若如外界猜測，霸凌案件發生時不在健保署，且委員質詢內容已經交給部長，健保署會在部長有所指示時全力配合。此外，陳昭姿21日下午在臉書繼續針對衛福部霸凌醫師發文，透露：「當我質詢結束後，有衛福部的基層同仁跑來跟我助理說『謝謝委員主持公道』。剛才我本人也收到曾跟劉司長共事過的同仁傳訊表示，過去劉玉娟在擔任健保署台北業務組組長時，底下10幾個科長被她換光光，儼然是土皇帝！」她還表示，卓榮泰院長已經下令，所有部會一週內徹查內部霸凌案，「請邱泰源部長好好去了解衛福部的狀況，冰凍三尺非一日之寒。上午質詢時我也同時提出匿名粉專投訴衛福部另一個單位的案件，請邱部長一併徹查，有霸凌問題的恐怕不只疾管署和社保司。」
全面放寬！SMA藥物納入健保給付 全台約400人受惠
罕病律師陳俊翰生前為爭取健保擴大給付脊髓性肌肉萎縮症（SMA）藥物奔走，健保署將全面放寬給付，包括脊椎注射劑和口服藥物，不再以「上肢運動功能分數」作為門檻，預計8月1日生效，全台約400人受惠，健保需支出20多億元。過去有SMA病友不得不赴陸求藥，如今終於可以回台治療，每年約可省下700多萬元藥費。SMA是一種罕見的神經退化性疾病，目前共有3種治療方式，包括脊椎注射劑、口服藥和基因治療，前兩者的健保給付條件相似，目前僅限上肢運動功能（RULM）大於15分者，100餘人獲得治療，但仍有250多人不適用健保給付。社團法人台灣生命之窗慈善協會理事長李怡潔表示，在全世界近40國已實現全給付的情況下，台灣病友仍然用生命等待救命藥，讓人倍感痛心與無奈。健保署醫審及藥材組長黃育文表示，本月20日共擬會同意取消運動功能（RULM）大於15分的評估條件，讓18歲以下的SMA患者都能接受脊椎注射劑或口服藥治療，預計8月1日生效，新增250名患者受惠，預計健保花費20多億元。黃育文說明，除了取消運動功能評估限制，如病人對於脊椎注射藥品有不耐受性，終身有一次機會可轉換為口服藥，但健保給付有下車評估機制，如果藥物對病人已經無效，就會停止給付。李怡潔轉述一位病友家屬感想，指健保嚴格的給付條件讓多數病友都被排除在外，面對孩子不斷退化的體況，不得不跨海350公里，到中國大陸尋求救命機會，經過幾次脊椎注射劑治療後，病況有明顯進步，不僅體力變好、站得更久，下樓梯也更穩，右手的運動功能更進步到滿分。一想到未來不需要再舟車勞頓跨海治療，很驚喜也充滿感恩。至於一劑要價4900萬元的SMA基因治療，目前健保採有條件給付，僅限出生6個月內發病者。黃育文表示，目前國內共有3人使用，本次共擬會並未討論放寬給付條件。
陳俊翰也因它所苦…全台300多人無藥可用 盼SMA藥物納健保
罕病律師陳俊翰日前疑因感冒併發肺部感染過世，對許多人來說，一場小感冒，只需吃藥幾天、多休息就會康復，但像陳俊翰這樣的脊髓性肌肉萎縮症（SMA）患者，進出醫院卻是日常。台灣生命之窗慈善協會理事長李怡潔曾因沒力氣把痰咳出，住院了1個多月才撿回一命，得靠救命藥挽回運動功能，但全台SMA患者中，仍有300多人被排除在給付門檻外，患者期盼政府能比照英、美等國，將SMA藥品全面開放，讓他們重拾功能改善的希望。北榮神經醫學中心周邊神經科主治醫師蕭丞宗說，SMA為隱性遺傳疾病，當父母一方缺乏SMN1基因，子女就有4分之1機率罹病，缺少該基因將導致運動功能減退，一般在幼兒期發現，但也有青少年、成年時期發現的案例，患者的運動功能會逐漸退化，甚至走入死亡。李怡潔去年因感冒出現肺炎，送至急診室時，第一時間就被問「要不要插管」，雖未入住加護病房，卻也住院了1個多月，使用了很多抗生素。她直言，自己感冒住院的經驗相當豐富，因沒有能力把痰咳出，一點感冒都需入院。遺憾的是，一些人進去後就再也沒機會出來。「病友不能再等。」李怡潔表示，台灣2020年將SMA藥物納入健保給付，2023年第2次叩關，3年的時間，30幾個國家已陸續開放，包括英、美、澳、羅馬尼亞，甚至在戰爭中的烏克蘭，都將SMA藥品全面納入給付，為何戰爭中的國家都那麼重視，台灣卻慢這麼多？目前SMA有3種藥物，受限於「上肢運動功能RULM≧15」與「3歲之前發病確診病歷證明」的嚴格給付門檻，國內400多名SMA患者中，仍有300多人看得到、用不到。蕭丞宗說，SMA病友即便是在年長者身上，用藥後都能達到改善的效果。以他的臨床經驗，就有49歲的患者用藥後步距增加、走路速度提高、動作加大，希望政府放寬給付條件，全面開放所有SMA患者使用。
陳俊翰籲各界關注罕病SMA用藥困境 盼政府重視病友權益
中國《央視》前記者王志安日前上《賀瓏夜夜秀》嘲諷罹患罕病的民進黨不分區立委提名人陳俊翰，引起輿論撻伐，節目團隊與主持人賀瓏對此道歉。陳俊翰律師30日出席脊髓性肌肉萎縮症（SMA）記者會時表示，對於賀瓏致歉已有完整回應，希望各界關注SMA患者的用藥困境，目前國內仍有300多位SMA患者不符合健保給付標準，他也是屬於「望藥興嘆」的一人，盼政府重視病友權益。陳俊翰自幼罹患罕見疾病SMA，用比別人加倍的努力，靠全身唯一能動的嘴巴控制輪椅和寫字，取得美國法學博士與律師執照，卻捨棄國外治療的機會，毅然返台為罕病病友爭取平等醫療。他坦言身體功能退化已是患者日常，但生命意義遠超出身體功能限制，靠著母親、旁人協助，自己還能從事人權倡議工作，努力完成夢想。陳俊翰表示，台灣罕見疾病患者有1萬7千多人，生活中面臨很多不同的困難，但在健保給付限制下，許多患者仍無藥可用。SMA藥物開放健保給付後，目前國內仍有300多人不符合健保給付標準，真正能使用藥物的患者大概僅有3分之1。他自己也是其中之一，僅接受症狀治療，無法阻止全身肌肉退化，只能望藥興嘆。不是漸凍症！ SMA嬰兒死亡率最高疾病脊髓性肌肉萎縮症是一種因運動神經元退化，導致肌肉無力及萎縮的隱性遺傳性疾病。「台灣SMA之父」鐘育志教授表示，SMA與「漸凍症（ALS）」容易混淆，兩者雖然都與運動神經元退化有關，但漸凍症好發年齡介於50至75歲，SMA病友在18歲之內發病者高達99％。根據統計，台灣目前約有420名SMA病友，大人小孩皆有。SMA症狀包括肌肉張力低下、四肢與軀幹肌肉無力與肌肉萎縮，且運動功能隨著年齡增長而持續退化。鐘育志表示，坐輪椅的病友幾乎都是極重度肢體障礙者，最嚴重者除了肌肉沒力量，而且全身肌肉鬆軟到連自己的頭部垂倒時都無力撐起，不但照顧者難以抱起，病友可能連自己移位、如廁、刷牙、洗臉、拿碗、舉筷、咀嚼、吞嚥都有困難，甚至睡覺時翻身或呼吸的力氣也沒有，晚上還需使用呼吸器。SMA依發病年齡與最佳運動功能將疾病分為4種類型，其中約6成SMA病友在出生6個月以內發病，是最嚴重的第一型，陳俊翰便屬此型，若未能及早治療，2歲前死亡率高達8成，是全世界嬰兒死亡率最高的遺傳疾病。病程踩煞車 SMA治療有望讓運動功能進步台大醫院神經部教授蔡力凱表示，SMA過去無藥可醫，主要依據病人的需求提供營養與呼吸照護，幫助預防肌肉無力產生的併發症。直到2016年開始，SMA陸續出現俗稱的背針、基因治療與口服藥等3種新興治療藥物，透過影響特定基因表現，不但有助減緩惡化，「幫病程踩煞車」，真實世界的臨床觀察更發現及早治療有機會讓運動功能進步。SMA病友盼健保鬆綁年齡與門檻蔡力凱表示，全台約有420名SMA病友，健保給付治療已約百人受惠，但與時間賽跑的病友仍有近300人，這群病人主要因RULM（上肢運動功能）低於15分、目前功能狀態較嚴重，抑或是3歲以後發病，病程惡化速度相對較慢，而被健保拒於門外。根據文獻，即使目前功能狀態較嚴重，治療也有機會翻轉命運，且全球與國內數據也皆看到類似成果，呼籲政府給予每位SMA病友治療的機會。台灣首位SMA律師 盼病友享有平等醫療權益中華民國肌萎縮症病友協會法律顧問陳俊翰律師，不僅是現任中央研究院法律研究所博士後研究學者，更是台灣第一位前往美國取得法學博士與律師執照的SMA病友。雖然在美國擁有較好的治療機會與高薪，但他卻選擇回國，與SMA病友一同等待。陳俊翰認為，每一個生命都有與生俱來的意義，在海外求學時深刻體會到國際上對待人權的最基本尊重，就是珍惜他的生命價值，全球許多國家也對SMA治療採取全給付政策。至於台灣SMA病友須符合特定條件才能獲給付，陳俊翰坦言，從滿心希望藥物給付，到「有藥可用，但不包括我」的沮喪，這個等待過程與結果對病人來說是殘忍與煎熬的。每一位罕病病友都在跟時間賽跑，他們迫切需要藥物來阻止疾病惡化，這些藥不僅代表病友們是否可以活動，更代表生命的延續，每一條生命都有存在的意義，也都值得被救。台灣自詡人權立國，期待政府多關愛SMA與其他罕見疾病病友，享有應有的、平等的醫療權益，有機會發揮自我價值。
SMA病患仍有75%無法健保治療 協會推紀錄片盼大眾關注！
脊髓性肌肉萎縮症（SMA）是一種罕見疾病，過去無藥可醫，但現在共有3種藥物獲得健保有條件給付，讓患者獲得一絲希望。不過，台灣生命之窗慈善協會表示，目前仍有75%的SMA患者因不符合健保條件而無法使用健保治療。為了讓更多民眾了解SMA、關懷病友，台灣生命之窗慈善協會推出《這一刻，得來不易The Moment》紀錄片，並於9月14日舉辦首映記者會，邀請健保署、罕見疾病基金會、臺灣病友聯盟、台灣癌症基金會、YouTuber 77老大、資深媒體人羅友志、政黨代表等一同鼓勵病友追逐平凡夢想，堅持不放棄。罕病SMA運動功能退化 嚴重會影響呼吸、死亡SMA不僅是罕見疾病，也是一種退化性疾病，本身也是SMA病友的台灣生命之窗慈善協會理事長李怡潔表示，患者運動功能會逐漸退化，無法自理生活，嚴重會無法呼吸，甚至死亡。過去SMA無藥可醫，但現在治療有了進步，健保也擴大原本SMA藥物給付對象，並且將2種新藥納入給付。李怡潔理事長提到，聽到病友陸續傳來被核准使用且漸漸找回運動功能的好消息，心裡相當感動，但現在依然有三百多病友未獲健保給付。李怡潔理事長的母親也表示，過去得知女兒沒有藥可用很心疼，現在知道健保擴大給付的消息一方面很興奮，但另一方面也很難過，因為有些病友符合健保給付條件有藥可用，但有些病友沒有，現在病友正面臨有藥可醫，但沒有健保給付治療的機會，希望未來可以再把條件放寬，讓更多病友能獲得治療。仍有3百多病友等待治療 紀錄片盼給予鼓勵、支持根據台灣生命之窗慈善協會資料顯示，健保於今（2023）年4月起放寬SMA藥物給付後，超過20名病友已獲得治療，不過仍有75%仍無法獲得健保給付治療。健保署署長石崇良表示，生命無價，每個病人都有活下去的機會，健保一定會盡力依初衷照顧每位民眾。而台灣生命之窗慈善協會發表的《這一刻，得來不易》紀錄片中，也描述3名病友取得治療後，改變生命與全家生活的成果。希望鼓勵仍在等待治療的300多位SMA病友，也希望民眾持續關注SMA議題，李怡潔理事長表示，透過大眾的關注、支持期盼能盡早落實一個都不放棄。除了首度播映《這一刻，得來不易》紀錄片外，台灣生命之窗慈善協會也預告推出《迷霧前行》紀錄片，串連過去4支SMA家庭影片的未播出片段，傳遞SMA家庭對抗疾病的艱辛、團結、堅持與毅力，進而幫彼此加油打氣。
SMA成人患者30年來首獲治療機會 重拾未來信心與希望
【健康醫療網／記者王冠廷報導】「本以為一輩子就這樣了，沒想到過30歲還有治療的機會」，中國醫藥大學附設醫院神經部神經免疫暨基因疾病科主任 郭育呈醫師分享近期開始進行背針治療的30歲女性SMA患者心聲，在公家機關上班的她，在家人陪同下前來進行治療，「從5月底開始，目前進入第三次治療，非常期待透過治療有機會維持肌肉力量甚至有些微進步，這些平凡的小事對我跟家人來說都是值得慶祝的大事。」脊髓性肌肉萎縮症(簡稱SMA)為罕見遺傳性神經肌肉疾病，全國約400多位患者，因為脊髓及腦幹的運動神經元退化，導致嚴重持續性的肌肉萎縮、無力，最終導致病患行走或進食困難，甚至無法呼吸導致死亡。脊髓性肌肉萎縮症用藥給付範圍擴增 病友有機會不再退化郭育呈醫師說，SMA的藥物研發是醫療科技上很大的進展，及早使用藥物治療可以有效阻止疾病惡化，目前台灣有三個藥物上市，分別採背針、口服藥、基因治療等形式，納入健保的有背針與口服藥，顧名思義，這兩種治療藥物的給藥方式完全不同。背針是治療SMA的第一種用藥，將藥物直接送到中樞神經系統，也就是這個疾病發生的源頭，做最直接的治療，在全球有豐富的治療經驗，療效與安全性較明確。另一方面，口服是藥水的形式，必須冷藏，天天固定時間吃藥，跟其他口服藥一樣，需經腸道吸收發生作用，療效也有可能被血腦障壁影響。目前健保署是根據臨床實證和給付效益來決定擴增給付範圍，口服藥物可用在「2個月以上未滿18歲病患」，背針則是沒有年齡上的限制。郭育呈醫師進一步說明，今年健保署擴增SMA用藥給付範圍，對病友和醫界來說都是令人振奮的消息！意味著病友有機會用藥，有機會讓運動功能不再退化，接受治療對病友與其家庭都是改變生命的機會，病友得以保持基礎生活自理的能力，及至發揮自身所長回饋社會。非常欣慰看到這樣的進展與改變，感謝健保署照顧SMA病友。最後呼籲病友平時要照顧好自己的生理及心理健康，並可以盡快回診接受評估，確認自身是否符合用藥資格，一同邁向台灣SMA治療新篇章。
最快5月1日上路！健保署與藥廠達SMA藥降價共識
罕見疾病「脊髓性肌肉萎縮症」（SMA）藥價昂貴，且健保給付年齡限制條件嚴苛，國內傳出11歲病童為此跑到大陸接受治療，引發病友團體不滿，「被自己國家健保放棄」。健保署今日說明與藥廠「溝通」結果，已與百健、羅氏兩藥廠達降價共識，將放寬給付條件，最快5月1日前可上路。大陸去年與SMA藥廠百健完成談判，敲定新藥價格為原先3成，並在去年納入醫保。SMA病友、社團法人台灣生命之窗慈善協會理事長李怡潔今天指出，大陸昨日更將SMA首個口服藥羅氏納入醫保，讓大陸病友從無藥可用，到有藥可用，再到有藥可選，懇請健保署同樣以量制價，讓400位台灣SMA病友受惠。健保署醫審及藥材組副組長張惠萍表示，經本周與百健、羅氏、諾華三家藥廠溝通後，已取得百健、羅氏兩家藥廠同意降價，至於降價幅度為何？則因雙方簽有保密協議不便透露，但確實是令人滿意的價格。現行SMA給付條件為「出生12個月內發病、確診，且開始治療年齡未滿7歲」，張惠萍說，2間藥廠已同意健保提出的新方案「3歲內確診發病，若大於等於7歲，則需RULM（運動功能）＞=15」，估計能讓受益人數從1成上升至5成，若以國內約400名病患計算，用藥人數可望從41人增加至200人。張惠萍進一步指出，百健的SMA為注射針劑，與羅氏的口服藥適應症略有不同，兩者都得符合「3歲內確診發病，若大於等於7歲，則需RULM（運動功能）＞=15」，但羅氏僅供2個月以上幼童使用。至於諾華的基因治療，目前仍在努力與原廠爭取中。張惠萍說，新版給付方案將在農曆年後召開專家會議討論，接著於2月底的健保共同擬訂會議討論，如一切順利，可望於5月1日起實施。張惠萍表示，SMA藥費是由罕病專款支出，去年罕病專款編列87.75億元，今年增加11億元，總額約98億，用於支付既有病人藥費之外，及擴增給付範圍、新收載藥品等。
被台灣健保放棄 罕病女童赴陸治療
脊髓性肌肉萎縮症（SMA），俗稱漸凍症為一種罕見的遺傳神經肌肉疾病，台灣目前有約400人受此病痛所苦，但藥物一針卻高達230多萬元，且健保僅有條件給付，因此大多數病友根本無法支付高昂的藥價。SMA病友、生命之窗慈善協會理事長李怡潔在臉書上發文指出，「被自己國家健保放棄的SMA病友潔沂，已經在大陸進行了4次治療」。李怡潔在臉書上發文表示，當初聽見潔沂媽媽想去大陸嘗試的想法時真的很痛心。因為台灣不是沒有藥物也不是沒有厲害的醫療團隊，但沒有健保的支持，真的無能為力。除了分析利弊外沒有任何理由反對，直接面對健保長官及制度的情況下沒有辦法給予任何承諾，真的不曉得何時才能讓所有每天面對身體逐漸退化的病友得到治療。李怡潔指出，潔沂媽媽說：「想為孩子努力一次，不希望將來後悔自己沒有踏出這一步。」然後自己就在台灣看著潔沂得到了治療。李怡潔表示，因為潔沂有做了脊椎矯正手術，不好下針，第一次治療醫師一度找不到施打藥物的地方，幸好施打過程遇到的困難，最後都順利解決，整個過程歷歷在目，真心為潔沂一家開心。李怡潔指出，潔沂媽媽得知潔沂完成第一次治療時，在飯店哭得一把眼淚一把鼻涕的影片，至今印象依然深刻，透過冰冷螢幕，感受到的是滿滿的希望與感動，卻同時也心生滿滿的無可奈何。李怡潔指出，當世界已有47國給付，且當台灣健保主要參考國、以重視經濟效益聞名的英國跟澳洲都全給付、當波蘭全給付MA藥物，想問的是在台灣剩下的SMA病患又該何去何從？現在只想也只能懇請政府，讓以生命等待健保救命藥的四百位SMA病友們能得到同樣溫暖的希望與感動。
全台僅30人有藥…罕病兒母淚求蔡英文：救救我孩子
一名母親今年7月寫信給總統蔡英文，為她的10歲女兒求救；女童罹患了脊髓性肌肉萎縮症（Spinal Muscular Atrophy, 簡稱SMA），這種與時間賽跑的罕見疾病全台已有400多人確診，卻只有30多位獲准用藥。「台灣生命之窗慈善協會理事長」李怡潔表示，全球第一個治療藥物Spinraza在台灣仍沒有健保給付，並質疑政府犧牲病友的治療權益。李怡潔（右2）3年前和蔡英文合照。李怡潔在臉書上公開這名母親的信件內容，她的女兒1歲8個月大就確診，7月的一個凌晨，女童因為腳疼，只能爬出房間求救；有一天晚上只是為了要上床睡覺，確撞到後腦勺、拐傷右腳。母親寫道：「作為媽媽的我卻不能幫助她什麼，我的內心真的很難過，只能一天一天看著她退化，還要給她不知道何時才能實現的夢想（能夠用藥），讓自己能跟正常人一樣可以跑步、可以不用去擔心自己容易跌倒」。據《蘋果日報》報導，李怡潔表示Spinraza在全球42個國家都有健保給付，就算是平均GDP比台灣低的國家，或是CHE（平均每人醫療保健總支出）比台灣低的國家，也有全仿單或廣泛給付。不過，台灣的病友卻沒這麼幸運，僅有不到10％的病友有機會用藥。李怡潔希望健保局開放Spinraza用藥。由於Spinraza是全球第一個SMA治療藥物，剛上市幾年，所以價格很高，每劑要價超過200萬元，而且病友終身都需要4個月打一劑，所有病友都希望政府能幫忙讓健保給付。李怡潔從2019年開始為病友爭取，去年7月健保署開始有條件給付，所以才有30多名病友能用藥，但其他90％病友只能繼續等待政府聽見他們的心聲。一名病友4月時還和李怡潔一樣，出門尚不需攜帶維生器材，但8月時就已經無法自主呼吸，讓李怡潔感嘆：「不知道下一次是不是還能再見到她。」李怡潔解釋，健保署為了降低高價藥物對健保帶來的財務影響，會簽訂「風險分攤協議」（MEA），且不需要以售價購買，但金額卻全部保密。她以一名病友的身分質疑：每年罕病專案到底花費多少？藥廠返還的金額在哪裡？實際剩下多少錢？用在哪裡？MEA是依據哪條法律可以不受民代監督？李怡潔認為，健保署MEA全程不透明，而且還不用受到監督，只對外宣稱高價藥物會造成健保財務衝擊，就可以不讓病友用藥，這是在犧牲病友的權益。她對健保局喊話，希望健保局能秉持當初設立的初衷，讓SMA病友能有一個活命的機會。
罕病最痛！意識清醒身體卻逐漸失能 患者：只求能自己刷牙
SMA是一種罕見疾病，隨著疾病發展會逐漸影響患者的行動與自理的能力，甚至是呼吸的自由，讓一般人視為理所當然的日常，變成SMA患者微小的夢想。為增進大眾對SMA疾病的瞭解與重視，此次財團法人罕見疾病基金會、台灣脊髓肌肉萎縮症病友協會及社團法人台灣生命之窗慈善協會三方首度攜手合作推動公益宣導計畫，邀請知名歌手陳勢安攜手SMA患者共同創作主題曲《只要我還在》，由陳勢安親自演唱。更邀請金鐘影后柯淑勤與新生代演員劉修甫兩位實力派演員於MV中首度同台飆戲。雙和醫院小兒部郭雲鼎醫師說明：「脊髓性肌肉萎縮症是一種罕見疾病，患者的脊髓與腦幹運動神經元退化，連帶使肌肉逐漸萎縮，目前全台約有400多位SMA患者。」不同於常人「長大」過程中的逐漸獨立自主，隨著時間的流逝，SMA患者卻失去了更多生活能力與自主能力；離不開他人照顧的人生，成為SMA患者最大的心理負擔。對患者來說，時間就是最寶貴的資產，在有限的時間下，儘管身體功能漸漸失去，就像MV中熱愛畫畫的主角小龍，就算最後只剩一隻手指能夠支撐著畫筆，仍堅持夢想不放棄作畫，持續走在生命的道路上。台灣脊髓肌肉萎縮症病友協會鐘育志理事長強調：「SMA疾病不影響心智發展，SMA病友是榮獲最多總統教育獎的罕見疾病病友，只要不放棄，大家一定都能發揮創意克服肢體障礙讓生活精彩，SMA患者正處於充滿希望的年代，醫學的進步可以改寫SMA疾病自然史。」SMA患者在身體功能的逐漸退化下，除影響原有的生活，患者本身的身體負擔、心理負擔甚至會擴及至整個家庭，進而成為家庭負擔，如同公益宣導計畫主題曲《只要我還在》MV中對於患者家庭的生活演繹：主角小龍繪畫時，從原本的退化變形的手指無力卻努力的握筆，逐漸演變成連一支畫筆都無法支撐住，在一旁看著這一切的母親更是心如刀割，僅能極力把握當下的陪伴。社團法人台灣生命之窗慈善協會理事長李怡潔表示：「MV裡面的每個畫面，非常令人感觸，在意識清楚的情況下，『我知道，我正在失去』，而SMA患者最微小的夢想，僅是希望能自己刷牙、吃飯、照顧自己，不拖累家人。希望大眾能夠持續關懷SMA患者，為他們累積追尋夢想哩程的動力。」《只要我還在》公益歌曲MV觀看：《只要我還在》公益歌曲MV花絮連結：https://drive.google.com/file/d/1DvBEVLeIAXlIWwiA1qU1keLsJJYHgUFD/view?usp=sharing
疫情期間無法出國 高醫大醫學系學生揪團做公益
暑假倒數計時，高雄醫學大學多位醫學系學生把握最後假期揪團做公益。就讀高醫大醫學系六年級的黃任霈和李宇恩，見習時接觸到脊髓肌肉萎縮症（Spinal Muscular Atrophy） 「簡稱SMA」病童，看到這群小朋友雖然肢體受盡磨難，但仍然勇敢面對所有考驗，黃任霈和李宇恩對於病友們的堅強非常敬佩，特地找來多位同學和學弟妹，一起參加「社團法人台灣脊髓肌肉萎縮症病友協會」的會員大會，不但擔任現場志工協助病友，未來更要替SMA病童免費課輔，受到病童和家長們相當感激。「社團法人台灣脊髓肌肉萎縮症病友協會」會員大會8月15日於高雄國際會議中心登場，現場除了協會成員和病友之外，包括立法委員管碧玲、南六企業股份有限公司董事長黃清山、譚聖道慈善基金會執行長景虎士等嘉賓也蒞臨會場。現場也出現多位高醫大醫學系同學穿梭會場協助病友，同學們說，看到病童們用輪椅追逐，讓他們深深體會到這群孩子其實和其他健康的兒童一樣，渴望跑跳、更渴望擁有豐富的閱歷。因此大家相約未來還要幫病童們課輔，希望能幫助他們翻轉人生！社團法人台灣脊髓肌肉萎縮症病友協會理事長鐘育志致詞時表示，協會成立15年來只專注做好一件事情，就是協助SMA病友在就醫、就學、就業等生活上過得更好，甚至與世界接軌；而SMA患者現在正處於充滿希望的年代，因為目前已經有3個藥物經FDA核准、5個藥物在做臨床試驗、14個藥物進行臨床開發中。由於過去幾乎沒有一個疾病，在短時間內就有3個藥物通過FDA審核，醫學的進步可以翻轉過去不可能的任務。他鼓勵病友永遠不要放棄夢想，生命不可預知，尤其SMA病友是榮獲最多總統教育獎的罕見疾病病友，大家一定都有足夠能力發揮創意克服肢體障礙讓自己活得更精彩！